2024年FDA批准的50款新药概览 患者 治疗 药物 新药 领域 -健康界
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与此前FDA批准的另一款SMA基因疗法Spinraza相比,Zolgensma(AVXS-101)无论在疗效还是成本效益上都具有优势。 Givosiran(Givlaritm)用于治疗成人急性肝卟啉症,这是一种导致有毒卟啉分子积聚的遗传性疾病。 Givosiran是一个双链siRNA,由Alnylam开发的。 2017年,FDA批准Keytruda作为"不限癌种"(也被称为广谱抗癌药)疗法治疗微卫星不稳定性高(MSI-H)或错配修复缺陷(dMMR)实体瘤患者,这是FDA批准的首款不依照肿瘤来源,而是依照生物标志物进行区分的抗肿瘤疗法。 跨性别色情片 • Scenesse(afamelanotide),用于治疗红细胞生成性原卟啉症患者,可提供系统性光保护作用以预防光毒性。 这是一种罕见的情况,由通常有助于红细胞向身体输送氧气的化学物质的过量积累引起;即使短暂的日晒也会导致皮肤疼痛。 •.
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